證券時報
郭博昊
2025-02-28 21:17
華東醫藥(000963)創新藥傳出好消息。近日，公司全資子公司杭州中美華東制藥有限公司（下稱“中美華東”）自主研發的ADC創新藥注射用HDM2005的套細胞淋巴瘤（MCL）適應癥，獲得美國食品藥品監督管理局（以下簡稱“美國FDA”）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。
據介紹，孤兒藥認定是FDA對符合條件的用于預防、治療及診斷罕見病的藥物（包括生物制品）授予的一種資格認定。獲得孤兒藥資格后，研發公司有資格享受多種激勵政策。
注射用HDM2005是由中美華東自主研發并擁有全球知識產權的1類生物新藥，是一款靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1（ROR1）的抗體偶聯藥物（ADC）。
ROR1是一種典型的腫瘤胚胎蛋白，具有腫瘤細胞特異性，在多種實體瘤和血液瘤中高表達，是潛力ADC靶點。ADC兼具抗體分子高度靶向性和細胞毒素強大殺傷力的特點。從競爭格局看，鑒于ROR1靶點的成藥性和安全性已經得到了初步的驗證，該靶點正處于如火如荼的藍海賽道。
臨床前研究顯示，HDM2005進入體內后，抗體部分與表達腫瘤抗原的靶細胞特異性結合，HDM2005被腫瘤細胞內吞后，細胞毒素在胞內釋放，從而完成對腫瘤細胞的殺傷；現有數據顯示HDM2005具有良好的成藥性和安全性。
據介紹，MCL是侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）中一種相對少見亞型，占NHL的3%—10%，在美國的發病率約為4—8例/百萬人/年。本次注射用HDM2005的MCL適應癥獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有機會在產品研發、注冊及商業化等方面享受美國的政策支持，包括但不限于：FDA批準的臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥上市申請費、產品獲批上市后將享有7年的市場獨占權。
注射用HDM2005中國和美國的臨床試驗于2024年6月分別獲得國家藥品監督管理局和美國FDA批準，適應癥為晚期惡性腫瘤。中國臨床試驗首例受試者入組于2024年8月完成，Ⅰ期爬坡實驗預計2025年Q3完成。
值得一提的是，近年來，華東醫藥通過自主開發、外部引進、項目合作等方式重點在腫瘤、內分泌和自身免疫三大核心治療領域的創新藥及高技術壁壘仿制藥進行研發布局。其中，2024年以來，共有7款創新產品獲批上市，包括BCMA CAR-T產品賽愷澤?、國內首個烏司奴單抗注射液生物類似藥賽樂信?、全球唯一治療PROC的靶向FRα的ADC索米妥昔單抗注射液愛拉赫?等。
截至目前，華東醫藥在腫瘤、自身免疫及內分泌三大核心治療領域均已有全球首創新藥（first-in-class）布局，形成了GLP-1、ADC、外用制劑三大特色研發矩陣，構筑差異化優勢。
本次注射用HDM2005的MCL適應癥獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，是華東醫藥在創新研發領域的又一里程碑。華東醫藥表示，公司將秉承“以科研為基礎，以患者為中心”的企業理念，繼續全力推進該款產品的臨床及注冊工作，爭取為臨床患者提供更多的治療選擇，并依托于公司現有的研發平臺加大創新藥產品的研發投入，不斷豐富創新管線，最終實現公司在創新藥領域的差異化布局及領先的市場競爭力。
